Av: Jens Petter Berg, forskningsleder ved Klinikk for diagnostikk og intervensjon, Oslo universitetssykehus | Professor ved Universitetet i Oslo

Det er ingen vei utenom grunnforskning, særlig på universitetssykehusene.

«Fremtiden tilhører de pasientnære helseforskerne» slås det fast på en konferanse om brukermedvirkning i helseforskning i november i fjor. Slagordet er i tråd med Helse- og Omsorgsdepartmentets ønske om at pasientene i større grad skal tas med på råd når forskningen skal utformes og prioriteres.

Men her må vi trå varsomt:  Den gode hensikten bak mer brukerinitiert forskning må ikke føre til mindre grunnforskning. Tvert imot, mer av det ene må føre til mer av det andre.

Fundament for pasientnær forskning

Grunnforskning blir gjerne fremstilt som en motsetning til anvendt forskning. Det sentrale for grunnforskning er en søken etter ny kunnskap som ikke nødvendigvis fører til umiddelbare målbare gevinster, mens anvendt forskning først og fremst er rettet mot å løse praktiske mål eller anvendelser.

Dette er ingen motsetning, snarere er det snakk om en gjensidig avhengighet. Nettopp derfor er det så viktig å holde to forskningstanker i hodet samtidig.

Grunnforskning er nemlig en investering som samfunnet gjør og som gir avkastning i form av anvendt forskning. Helseforskningen er full av eksempler på at resultater fra grunnforskningen har vært selve grunnlaget for anvendt pasientnær forskning som har ført til forbedret diagnostikk og behandling.

Her har universitetssykehusene et særlig ansvar.

Translasjonsforskning

Det fremragende forskningssykehuset skal være i stand til å utnytte internasjonalt banebrytende oppdagelser fra mange ulike former for grunnforskning til å utvikle bedre helsetjenester. Tiden det tar fra oppdagelse til anvendelse skal kortes ned. Sykehuset trenger forskere som kan oversette betydningen av funn fra grunnforskning til utprøvning i pasientnære studier gjennom såkalt translasjonsforskning. Denne kompetansen får man bare ved selv å være delaktig i eller støttespiller til grunnforskning.

Presisjonsmedisin

Den persontilpassede medisinen som også betegnes presisjonsmedisin, markerer et vendepunkt. Behandlingen skal tilpasses slik at den mest mulig målrettet og spesifikt rammer sykdommen uten å skade normalt vev eller funksjoner. Dette krever grunnleggende kunnskap både om hvordan sykdommer oppstår og utvikler seg og hvordan kroppen for øvrig reagerer på behandlingen. President Obama lanserte «Precision Medicine Initiative» i sin tale til nasjonen den 20. januar.

Forskere med grunnleggende kompetanse innen bioteknologi, informasjonsteknologi og medisin skal gå sammen for å skreddersy pasientbehandlingen.

Oslo universitetssykehus og Akershus universitetssykehus har allerede etablert et stort prosjekt (MetAction) støttet av Norges Forskningsråd for å identifisere kreftsvulsters sårbare punkter slik at behandlingen kan rettes mot disse. Avkastningen fra sykehusenes grunnforskning innen genteknologi, bioinformatikk og molekylærbiologi gjør nå forskerne i stand til å etablere en avansert pasientnær klinisk studie.

Samarbeid gir kliniske resultater

I et fremragende forskningssykehus møtes forskere med forskjellig bakgrunn og forskningsinteresser. Samarbeid mellom forskere med ulikt ståsted styrker muligheten for at en oppdagelse hos en grunnforsker kan komme til klinisk anvendelse og omvendt.

Et eksempel på hvordan samarbeid mellom sykehusets kliniske og basalforskningsmiljøer klarte å finne ut av en sjelden, men alvorlig sykdom, ble nylig publisert og premiert som fremragende forskningsartikkel ved Oslo universitetssykehus. Et lite barn med utviklingsforstyrrelser og sviktende immunapparat ble henvist til genetiker Asbjørg Stray-Pedersen som er forfatter av artikkelen.

Konvergens av ulike disipliner dypt fundert i grunnforskning, men alle lokalisert til forskningssykehus nasjonalt og internasjonalt, ble i dette tilfellet benyttet for å identifisere den ene mistenkelige mutasjonen blant de mange millioner av muligheter som finnes i arvestoffet, lage en modell av hvordan mutasjonen kan påvirke proteinet som genet koder for, produsere og teste aktiviteten til proteinet for å verifisere at mutasjonen virkelig kan være sykdomsfremkallende samt identifisere mulige behandlingsalternativer. Noen av denne typen medfødte sykdommer kan behandles ved for eksempel å tilføre stoffer som kroppen ikke er i stand til å danne selv på grunn av mutasjonen.

I dette tilfellet måtte man utføre en benmargstransplantasjon for å redde pasienten fra immunsvikten.

Mest anvendte diagnostiske tester

Den kjente amerikanske kreftforskeren Mary Claire-King er et godt eksempel på hvordan kombinasjonen av forskjellige fagfelt gir resultater. I i fjor fikk hun den prestisjetunge “Lasker-Koshland Award for Special Achievement in Medical Science”.  Hun er utdannet statistiker, tok et kurs i genetikk og forsvarte doktorgraden med en avhandling om det genetiske slektskapet mellom sjimpanser og mennesker.

Da hun i 1974 startet et prosjekt for å finne genetiske årsaker til brystkreft, var det mange skeptikere. Kunnskapen om det humane genomet var svært mangelfull, men Claire-King benyttet seg av sin kombinasjon av statistiske og genetiske kunnskaper og en sann forskers tålmodighet og iherdighet. Sent på 1990-tallet klarte hun sammen med forskergruppen å avgrense et mistenkelig område på kromosom 17 som fikk navnet BRCA1 og var forbundet med arvelig brystkreft. Et internasjonalt kappløp for å identifisere genene resulterte i kunnskap om funksjonen til og mutasjoner i BRCA1 og BRCA2 som er forbundet med kreft i bryst og eggstokker.

Det som i utgangspunktet var en basalforskers prosjekter innen genetikk og statistikk, ble til anvendte studier om risikomarkører for bryst og eggstokkreft. De er nå blant de mest anvendte testene i genetisk rådgivning ved kreft.

Mary Claire-King hadde nok ingen formening om at hennes bakgrunn som statistiker med et tilleggskurs i genetikk skulle legge grunnlaget for en av de mest anvendte testene for arvelig kreft. I tillegg ble forskningen betalt av kilder som ikke hadde krav om umiddelbar anvendelse av resultatene.

Når det nå signaliseres at fremtiden er for de pasientnære forskerne og de behovsinitierte prosjektene, må vi ikke glemme at de store fremskrittene innen diagnostikk og behandling er basert på kunnskap ervervet gjennom grunnforskning.

Forskningssykehuset må også kunne ha plass til en fremtidig Mary Claire-King.

Jens Petter Berg er spesialist i medisinsk biokjemi og professor i medisinsk biokjemi ved Universitetet i Oslo. Om forskningsinteresser og mer i Wikipedia