Stamcelleterapi som kan helbrede pasienten ved å skifte ut døde eller syke celler i kroppen med friske celler, er et av de store håpene for fremtidens behandling av slike sykdommer

Dessverre er det en lang igjen før den kan komme i bruk. Men britiske forskere har nå laget et dataprogram som i teorien vil kunne spare forskere for mange år med arbeid i laboratoriet.

– Dette er et tydelig gjennombrudd for stamcelleterapi. Det baner vei for livsendrende medisinske fremskritt i overskuelig fremtid og gir mulighet for å forlenge livet og forbedre livskvaliteten til de det gjelder, sier Julian Gough.

Han er professor i bioinformatikk ved University of Bristol i England og en av forskerne bak utviklingen av systemet.

Mogrify – et forutseende program

Mange forskere jobber i dag med en stamcelleteknikk hvor de i stedet for å bruke stamceller fra befruktede egg (embryonale stamceller), omprogrammerer kroppens «modne» celler. Det kan være hudceller som omprogrammeres til nerveceller eller muskelceller.

• Les også: Frisk med stamceller

Ideen er at cellene transplanteres til en syk person og erstatter syke eller døde vev så personen blir frisk.

Det nye datasystemet, Mogrify, kan forutse hvordan en tilfeldig celletype på denne måten kan gjøres om til en annen celletype.

Forskningen er publisert i Nature Genetics.

Fremdeles lang vei til en kur

Professor Henrik Semb vil ikke kalle det nye datasystemet for et gjennombrudd.

Han er direktør for Dansk stamcelle center, DanStem, ved Københavns Universitet og har ikke vært involvert i utviklingen av systemet.

– De nye resultatene er interessante i forhold til hvordan teknikken for omprogrammering av celler kan gjøres mer anvendelig. Men jeg vil ikke karakterisere det som et gjennombrudd i direkte bruk innenfor stamcelleterapi. Og jeg er skeptisk til hvor anvendelig systemet er i den formen det har nå, sier han.

• Les også: Kreftceller kler seg ut som stamceller

Det er fremdeles lenge til pasienter kan få glede av stamcelleforskningen, ifølge Semb. Men han ser at Mogrify kan hjelpe prosessen på vei.

Selv om det vil ta tid å finne nye behandlingsformer, kanskje opptil 10-15 år, er det håp blant forskere om at dette forskningsområdet fortsetter å gjøre fremskritt så det etter hvert vil komme løsninger som kommer pasientene til gode. Dette nye verktøyet er en ny brikke i puslespillet ved å gjøre omprogrammering av celler mer anvendelig, sier han.

Listen over celler ikke omfattende nok    

Ideen bak det nye systemet er at det forteller hvilke spesifikke proteiner, som vi kaller transkripsjonsfaktorer, som skal tilføres en celle for at de riktige genene blir avlest og aktivert i cellen.

Alle cellene våre inneholder nemlig de samme genene. Det som gjør cellene forskjellige, er hvilke gener som er aktive. Hvis en hudcelle skal omprogrammeres til en nervecelle, må forskerne vite hvilke gener som skal aktiveres for at cellen blir en nervecelle.

• Les også: Avslører stamcellenes innerste hemmeligheter

For å finne ut hvordan det er mulig å bruke det nye datasystemet, gikk Henrik Semb inn på Mogrify sin hjemmeside:

– Celler som er relevante for terapeutisk behandling, er ofte spesialiserte celler som hjertemuskelceller, nerveceller og betaceller. Og det er svært få av de spesialiserte cellene som finnes på Mogrify sin liste. Derfor er det vanskelig å etterprøve hvor brukbart systemet er, sier han.

Skal bli mer brukbart etter hvert

Henrik Semb forsker på å produsere såkalte betaceller fra stamceller til å bruke i behandling av pasienter med diabetes type 1. Betacellene sitter i bukspyttkjertelen og produserer insulin som regulerer blodsukkeret.

Diabetespasienter har svært få betaceller, og derfor ville det bety et viktig fremskritt å kunne lage betaceller fra stamceller eller å kunne omprogrammere «modne» celletyper, som for eksempel hudceller.

• Les også: Stamceller mot diabetes

Cellene skal erstatte de døde betacellene hos en person med diabetes type 1 for å normalisere insulinproduksjonen.

– I Mogrify-systemet fant jeg hudceller, men ingen insulinproduserende betaceller, så i programmets nåværende form kan ikke vi bruke det i forskningen vår, sier Semb.

– Men når datasettet blir mer komplett, vil Mogrify-systemet for alvor begynne å bli interessant. Ideen er virkelig godt tenkt og vil være av interesse for svært mange stamcelleforskere.

Viktig skritt mot å bruke stamcelleforskning

Professor i klinisk genetikk, Lars Bolund, vil heller ikke kalle det nye systemet for et gjennombrudd, men ser gode muligheter for å bruke det i sin egen forskning.

Han er professor ved Institut for biomedicin ved Aarhus Universitet. Heller ikke han har vært med å lage Mogrify.

Det er ingen tvil om at Mogrify-systemet er interessant for oss i forskningen vår med blant annet utviklingen av leverceller og insulinproduserende betaceller. Det kan hjelpe oss med å forutse de transkripsjonsfaktorene som vi må aktivere, for å omprogrammere én celletype til en annen, sier han.

• Les også: Stamceller fra morsmelk?

Mogrify-systemet er grunnleggende godt og viktig arbeid når forskere skal nærme seg målet med å behandle alvorlige og kroniske sykdommer. Det er et viktig skritt på veien for å gjøre teknikken med å omprogrammere celler anvendelig til medisinsk bruk, sier Bolund.

Som Semb, etterlyser også han at listen av celletyper i Mogrify, blir lenger:

Listen er ikke komplett, og den skal bygges ut så den kan brukes på flere områder, for eksempel også til bygge opp igjen skadet vev, både ved akutte og kroniske sykdommer, ifølge ham.

Referanse:

Rackham, O.J.L (m.fl.) A predictive computational framework for direct reprogramming between human cell types. Nature Genetics (2016) (Sammendrag.)

© Videnskab.dk. Oversatt av Marianne Nordahl for forskning.no